Eficacia y efectividad en ensayos clínicos: la guía del patrocinador

Los ensayos clínicos son un medio importante para probar la seguridad, la eficacia y la efectividad de nuevos tratamientos, dispositivos médicos y medicamentos para una amplia gama de enfermedades y afecciones. Pero existe cierta confusión en torno a los términos "eficacia" y "efectividad" en las discusiones sobre ensayos clínicos, ya que muchos usan estas palabras indistintamente a pesar de que tienen significados distintos. Para los patrocinadores de ensayos clínicos, es vital tener una comprensión clara de la distinción entre los dos términos, ya que afectan significativamente los datos, los conocimientos y la aplicación de los resultados. 

¿Cuál es el significado de la eficacia en los ensayos clínicos?

El significado de eficacia en ensayos clínicos se refiere a la capacidad de un tratamiento, dispositivo o medicamento para producir un efecto deseado en la población de pacientes. La eficacia se mide a través de pruebas y observaciones que se llevan a cabo bajo condiciones ideales y controladas (juicio explicativo) bajo la supervisión de expertos dentro de un laboratorio o entorno clínico. 

¿Cuál es el significado de la eficacia en los ensayos clínicos? 

Eficacia en ensayos clínicos es la medida de la capacidad de un medicamento para producir efectos deseables bajo condiciones del mundo real o uso diario regular (juicio pragmático). Es una medida de qué tan bien funciona el medicamento en la práctica y con pacientes reales. Si estuviera midiendo la efectividad de la vacuna, esto se determinaría al observar datos vitales de vigilancia e inmunización de estudios de casos y controles y estudios de observación realizados en una población amplia. 

Evaluación de la eficacia en estudios observacionales y de casos y controles 

En los estudios de casos y controles, la eficacia se evalúa comparando un grupo de personas con una enfermedad o afección particular (los "casos") con otro grupo sin la enfermedad (los "controles"). Los resultados de esta comparación pueden ayudar a los investigadores a hacer inferencias sobre la influencia de los factores de riesgo potenciales en la causa de la enfermedad. Este tipo de estudio generalmente se usa para medir la exposición y el efecto en pacientes existentes y pasados, y es más efectivo cuando se estudian enfermedades raras.

Los estudios observacionales implican el seguimiento de los sujetos a lo largo del tiempo y la medición de los cambios en sus resultados de salud debido a ciertas exposiciones, como las drogas o los hábitos de estilo de vida. Estos estudios están diseñados para evaluar los efectos a largo plazo que los tratamientos pueden tener en los pacientes, lo cual es muy beneficioso para determinar la efectividad. Los investigadores utilizan estudios de observación para observar las correlaciones y sacar conclusiones de los puntos de datos recopilados, en lugar de hacer suposiciones causales a partir de ellos. También analizan el impacto de una intervención a lo largo del tiempo en comparación con las mediciones de referencia tomadas antes de la implementación.

¿Por qué es importante entender la diferencia distintiva?

Es importante comprender la distinción entre estos dos términos, ya que uno no equivale al otro. Por ejemplo, si tuviera que administrar una vacuna a pacientes en un entorno clínico con condiciones ideales, los resultados pueden mostrar que el medicamento tiene una eficacia 90%, lo que significa que el grupo vacunado mostró una reducción 90% en los casos de enfermedad en comparación con el grupo placebo. Esto se consideraría extremadamente positivo. 

Pero cuando aplica el mismo medicamento a pacientes del mundo real, es posible que esos resultados no se alineen con los hallazgos iniciales del ensayo controlado, ya que la eficacia no siempre se traduce en efectividad. La eficacia puede ser mucho menor debido a variables ambientales, como el nivel de salud del paciente, la adherencia al tratamiento prescrito o factores del estilo de vida que pueden interferir con el efecto deseado del medicamento. 

¿Cuáles son algunos factores que pueden afectar la eficacia y efectividad en los ensayos clínicos?

Al realizar un ensayo clínico, existen varios factores que pueden afectar su eficacia y efectividad. Estos incluyen el tipo de fármaco o intervención que se está probando, el tamaño de la muestra del estudio, la calidad de los datos recopilados y analizados, la duración del estudio, los efectos de cegamiento del diseño del estudio y cualquier sesgo o factores de confusión presentes. Además, los factores externos, como las condiciones socioeconómicas o las influencias ambientales, también pueden desempeñar un papel importante en la determinación de la eficacia y la efectividad. Es necesario un control adecuado de estas variables para garantizar resultados precisos de un ensayo clínico.

Línea de fondo

Los ensayos clínicos son esenciales para desarrollar nuevos tratamientos, medicamentos y dispositivos. Proporcionan datos invaluables sobre la seguridad y la eficacia de un producto, lo que permite a los patrocinadores de ensayos tomar decisiones informadas con respecto a la seguridad del paciente. A través de ensayos clínicos, los investigadores pueden obtener información sobre la eficacia de un tratamiento en condiciones ideales, así como en escenarios del mundo real. Esto ayuda a garantizar que cualquier tratamiento nuevo sea seguro para los pacientes antes de que esté ampliamente disponible.

Si tiene curiosidad acerca de la eficacia o la efectividad de los ensayos clínicos o desea tomar parte en un juicio, no dudes en ponerte en contacto con nosotros aquí en Conquest Research. Nuestro equipo de expertos tiene años de experiencia y puede proporcionar información valiosa sobre todos los aspectos de la investigación clínica. Póngase en contacto con nosotros hoy y permítanos ayudarlo a tomar decisiones informadas sobre su participación en un ensayo clínico.